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小児軟骨無形成症薬vosoritide、有害事象はおおむね軽度

2019年7月18日  ソース:NEJM  カテゴリ: 小児科疾患

軟骨無形成症の小児患者35例を対象に、C型ナトリウム利尿ペプチドアナログ製剤vosoritideの安全性を24カ月間の多国間第II相用量設定試験と延長試験で検討(追跡期間中央値42カ月)。6カ月間、1...

文献:C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. [Epub ahead of print]

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