小児軟骨無形成症薬vosoritide、有害事象はおおむね軽度

軟骨無形成症の小児患者35例を対象に、C型ナトリウム利尿ペプチドアナログ製剤vosoritideの安全性を24カ月間の多国間第II相用量設定試験と延長試験で検討（追跡期間中央値42カ月）。6カ月間、1日1回、2.5μg/kg（コホート1）、7.5μg/kg（コホート2）、15.0μg/kg（コホート3）、または30.0μg/kg（コホート4）を皮下投与した。その後、コホート1と2では15.0μg/kgまで増量し、コホート3と4では同じ用量を続けた。 その結果、有害事象発生率は100％、重篤な有害事象の発生率は11％だった。最初の6カ月間で、年間成長速度の用量依存的増加が15.0μg/kgまでの用量で見られ、15.0および30.0μg/kgの用量では年間成長速度の増加が42カ月間持続した。 ...