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ハンチントン病のアンチセンスRNA薬、重篤有害事象なし

2019年7月17日  ソース:NEJM  カテゴリ: 神経内科疾患投薬に関わる問題

成人の早期ハンチントン病患者46例を対象に、huntingtin(HTT)遺伝子のmRNAに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドIONIS-HTTRxの髄腔内投与の治療効果を無作為化二重盲検第I-II...

文献:Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington’s Disease. N Engl J Med. 2019 Jun 13;380(24):2307-2316.

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