腱滑膜巨細胞腫へのpexidartinib、全奏効率39％

腱滑膜巨細胞腫患者120例を対象に、コロニー刺激因子-1（CSF-1）受容体阻害薬pexidartinibの有効性を第III相無作為化試験で検討した（ENLIVEN試験、混合性または胆汁うっ滞性肝毒性の発現により目標症例数到達前に患者登録を中止）。 その結果、pexidartinib群はプラセボ群に比べ、RECISTで評価した25週時の全奏効率が高かった（39％ vs. 0％、P＜0.0001）。重篤有害事象はpexidartinib群13％、プラセボ群2％で発現した。pexidartinib関連有害事象は、髪色の変化（67％）、疲労（54％）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ上昇（39％）などだった。 ...