高カイロミクロン血症のvolanesorsen、患者の77%でTG値低下
2019年9月10日
New England Journal of Medicine
家族性高カイロミクロン血症症候群患者66例を対象に、アンチセンス薬volanesorsenの有効性および安全性を第III相無作為化試験で検討した(APPROACH試験)。 その結果、3カ月時の空腹時トリグリセリド(TG)平均値はベースラインに比べvolanesorsen群で77%低下、プラセボ群で18%増加し、血漿アポリポ蛋白C-III平均値はvolanesorsen群で84%低下、プラセボ群で6.1%増加した(いずれもP<0.001)。3カ月時のTG値750mg/dL未満達成率はvolanesorsen群77%、プラセボ群10%だった。volanesorsen群の33例中20例で注射部位反応が、15例で血小板数10万/μL未満が発生したが、いずれもプラセボ群では認められなかった。 ...
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