高カイロミクロン血症のvolanesorsen、患者の77％でTG値低下

家族性高カイロミクロン血症症候群患者66例を対象に、アンチセンス薬volanesorsenの有効性および安全性を第III相無作為化試験で検討した（APPROACH試験）。 その結果、3カ月時の空腹時トリグリセリド（TG）平均値はベースラインに比べvolanesorsen群で77％低下、プラセボ群で18％増加し、血漿アポリポ蛋白C-III平均値はvolanesorsen群で84％低下、プラセボ群で6.1％増加した（いずれもP＜0.001）。3カ月時のTG値750mg/dL未満達成率はvolanesorsen群77％、プラセボ群10％だった。volanesorsen群の33例中20例で注射部位反応が、15例で血小板数10万/μL未満が発生したが、いずれもプラセボ群では認められなかった。 ...