HIV感染の白血病でCRISPR編集幹細胞移植に成功

ヒト免疫不全ウイルス1型（HIV-1）に感染している急性リンパ芽球性白血病患者1例を対象に、CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）ゲノム編集によりCCR5を欠損させた造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）の移植の効果および安全性を検証した。 その結果、完全ドナー型キメリズムが認められ急性リンパ芽球性白血病は完全寛解となり、欠損したCCR5を有するドナー細胞は19カ月を超えて持続し、遺伝子編集に関連する有害事象も見られなかった。抗レトロウイルス療法中断期間中にCCR5欠損を伴うCD4＋細胞の割合がわずかに増加した。 ...