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嚢胞性線維症へのCFTR調節薬合剤、実臨床で有効性確認

2019年11月14日  ソース:Am J Respir Crit Care Med  カテゴリ: 呼吸器疾患小児科疾患投薬に関わる問題

Phe508del変異ホモ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症(CF)患者845例を対象に、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)調節薬lumacaftor-ivacaftor合剤の実際の...

文献:Burgel PR, et al. Real-Life Safety and Effectiveness of Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2019 Oct 11. doi: 10.1164/rccm.201906-1227OC. [Epub ahead of print]

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