嚢胞性線維症へのCFTR調節薬合剤、実臨床で有効性確認

Phe508del変異ホモ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症（CF）患者845例を対象に、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）調節薬lumacaftor-ivacaftor合剤の実際の診療現場での有効性および安全性を検討した。 1年目の治療結果を検証したところ、有害事象による治療中止率は18.2％で、治療中止率増加との関連因子は患者年齢18歳以上、40％未満の予測1秒量（ppFEV1）、lumacaftor-ivacaftor合剤使用開始前の1年間での静注抗菌薬治療回数だった。lumacaftor-ivacaftor合剤の継続使用患者で3.67％のppFEV1絶対値増加、0.73kg/m2の体格指数増加、35％の静注抗菌薬静注投与数の低下が見られた。 ...