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血友病AのAAV遺伝子治療、有効性持続を確認

2020年1月18日  ソース:NEJM  カテゴリ: 血液疾患投薬に関わる問題その他

重症血友病A成人患者15例を対象に、アデノ随伴ウイルスベクターAAV5-hFVIII-SQ単回投与による遺伝子治療の有効性と安全性を3年間の追跡調査で検討した。その結果、投与3年後、6×1012vg/...

文献:Pasi KJ, et al. Multiyear Follow-up of AAV5-hFVIII-SQ Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med. 2020 Jan 2 . [Epub ahead of print]

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