血友病AのAAV遺伝子治療、有効性持続を確認

重症血友病A成人患者15例を対象に、アデノ随伴ウイルスベクターAAV5-hFVIII-SQ単回投与による遺伝子治療の有効性と安全性を3年間の追跡調査で検討した。 その結果、投与3年後、6×1012vg/kg投与の1例および2×1013vg/kg投与の1例で第VIII因子発現は1IU/dL未満だった。6×1013vg/kg投与の7例では第VIII因子発現中央値が20IU/dL、出血イベント年間発生数中央値が0、外因性第VIII因子使用回数中央値が1年当たり138.5から0に減少したことが確認された。投与2年後、4×1013vg/kg投与の6例で第VIII因子発現中央値が13IU/dL、出血イベント年間発生数中央値が0、第VIII因子使用回数中央値が1年当たり155.5から0.5への減少が確認された。 ...