TKI不応/不耐CMLでasciminibの活性確認

2種類以上のATP競合型チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）に抵抗性または許容できない副作用のあった慢性骨髄性白血病（CML）患者150例（慢性期141例、移行期9例）を対象に、アロステリックBCR-ABL阻害薬asciminibの安全性および活性を第I相用量漸増試験で検討した。追跡期間中央値は14カ月だった。 その結果、最大耐用量には達しなかった。血液学的再発が見られた慢性期患者の92％が血液学的完全奏効、ベースラインに細胞遺伝学的完全奏効が見られなかった患者の54％が細胞遺伝学的完全奏効を達成した。12カ月時の分子遺伝学的大寛解達成率は全体で48％、ポナチニブに抵抗性または許容できない副作用あり群57％、T315I変異保有群28％だった。用量制限毒性として無症候性のリパーゼ値増加および臨床的膵炎などが見られた。 ...