低リスクMDS、luspaterceptで貧血重症度改善

環状鉄芽球を伴う比較的低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）で定期的に赤血球輸血を受けている患者229例を対象に、トランスフォーミング増殖因子βスーパーファミリーのリガンドと結合してSMAD2とSMAD3のシグナル伝達を抑制する組換え融合蛋白luspatercept（3週間ごとに皮下投与）の貧血抑制効果を二重盲検プラセボ対照第III相試験で検討（MEDALIST試験）。 第1-24週で8週間以上の輸血非依存状態（主要評価項目）となった患者の割合は、luspatercept群38％、プラセボ群13％だった（P＜0.001）。luspatercept関連有害事象で頻度が高かったのは、疲労、下痢、無力症、悪心、目まいなどだった。 ...