手術不能NF-1、selumetinibで腫瘍縮小

症候性の手術不能な叢状神経線維腫を呈する神経線維腫症1型（NF-1）小児患者を対象に、MEK1/2阻害薬selumetinibの効果を第II相試験で検討。2015年8月から2016年8月までに50例を登録した。 発生頻度の最も高い症状は、外観異常（44例）、運動機能障害（33例）、疼痛（26例）だった。2019年3月29日時点で35例（70％）が部分奏効を示し、このうち28例が持続的奏効（1年以上の持続）を得た。投与後1年時の患者報告による腫瘍痛強度スコアの平均低下度は2点で、臨床的意義のある改善と考えられた。患者および親の報告による臨床的意義のある改善は日常的機能（48％、58％）および強度の機能転帰（患者56％）および可動域（患者38％）で認められた。治療関連と思われる毒作用のため5例が治療を中止し、6例に疾患進行が見られた。 ...