輸血依存性βサラセミア、luspatercept併用で輸血負担減

支持療法実施中の輸血依存性βサラセミア成人患者336例を対象に、トランスフォーミング増殖因子βスーパーファミリーのリガンドと結合する組換え融合蛋白luspaterceptによる輸血負担（総赤血球輸血単位数）軽減効果を第III相プラセボ対照試験で検討（BELIEVE試験）。 その結果、主要評価項目（13-24週の輸血負担がベースラインから33％以上減少＋その12週間の赤血球輸血が2単位以上減少）達成率は、プラセボ群に比べてluspatercept群で有意に高かった（4.5％ vs. 21.4％、P＜0.001）。一過性の骨痛、関節痛などの有害事象がプラセボ群よりもluspatercept群に高頻度に発現した。 ...