小児血球貪食性リンパ組織球症にemapalumabが有効

18歳以下の原発性血球貪食性リンパ組織球症（HLH）患者34例（治療歴問わず）を対象に、デキサメタゾン併用下でのヒト抗インターフェロンγ抗体emapalumabの有効性および安全性を非盲検第II-III相試験で検討した（NI-0501-04試験、NI-0501-05試験）。 26例が試験を完了した。全奏効率は治療歴がある患者63％、emapalumab投与患者65％で、いずれも事前に規定した帰無仮説の40％より有意に高かった（P＝0.02、0.005）。移植施行率は治療歴がある患者70％、emapalumab投与患者65％、最終観察時の生存率は74％、71％だった。emapalumabは臓器毒性とも関連がなかった。emapalumab治療中、10例に重症感染症が発生し、1例が播種性ストプラスマ症のため治療を中止した。 ...