急性間欠性ポルフィリン症にRNA干渉薬givosiranが有効

症候性の急性間欠性ポルフィリン症患者89例を対象に、RNA干渉（RNAi）治療薬givosiranの有効性を第III相プラセボ対照試験で検討した（ENVISION試験）。 その結果、主要評価項目に規定した入院、緊急診療または自宅での静脈内ヘミン投与を要するポルフィリン症発作の年間発生率はgivosiran群3.2、プラセボ群12.5で、givosiran群で発生率が74％低かった（P＜0.001）。プラセボ群に比べると、givosiran群では尿中のアミノレブリン酸値およびポルフォビリノーゲン値が低く、ヘミン使用日数が少なく、疼痛スコアに改善が見られた。givosiran群で発生率が高かった有害事象は、血清アミノトランスフェラーゼ値増加、血清クレアチニン値および推定糸球体濾過量の変化、注射部位反応だった。 ...