m3.com トップ > 海外ジャーナル > 海外ジャーナル要約

海外ジャーナル

急性間欠性ポルフィリン症にRNA干渉薬givosiranが有効

2020年6月24日  ソース:NEJM  カテゴリ: 一般内科疾患内分泌・代謝疾患投薬に関わる問題

症候性の急性間欠性ポルフィリン症患者89例を対象に、RNA干渉(RNAi)治療薬givosiranの有効性を第III相プラセボ対照試験で検討した(ENVISION試験)。その結果、主要評価項目に規定し...

文献:Balwani M, et al. Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria. N Engl J Med. 2020 Jun 11. [Online ahead of print]

この記事は会員限定コンテンツです。
ログイン、または会員登録いただくと、続きがご覧になれます。