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SOD1変異型ALS対象tofersen、P1/2の結果良好

2020年7月24日  ソース:NEJM  カテゴリ: 一般内科疾患神経内科疾患投薬に関わる問題

SOD1変異による筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者48例を対象に、アンチセンス・オリゴヌクレオチドtofersenの安全性および薬物動態を第I/II相用量漸増試験で検討。tofersenの4通りの用量...

文献:Miller T, et al. Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2020 Jul 9. [Online ahead of print]

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