SOD1変異型ALS対象tofersen、P1/2の結果良好

SOD1変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者48例を対象に、アンチセンス・オリゴヌクレオチドtofersenの安全性および薬物動態を第I/II相用量漸増試験で検討。tofersenの4通りの用量を設定し（tofersen 20、40、60、100mg）、プラセボ投与と比較した。 その結果、ほとんどの患者に腰椎穿刺関連の有害事象が見られた。tofersen群の4例で脳脊髄液（CSF）中の白血球数増加、5例でタンパク質量の増加が有害事象として報告された。肺塞栓症および呼吸不全による死亡が各1例発生した。85日時で、ベースラインからのCSF中SOD1タンパク質変化量のプラセボ群との差は、tofersen 20mg群で2％ポイント、40mg群で－25％ポイント、60mg群で－19％ポイント、100mg群で－33％ポイントだった。 ...