クッシング病治療薬osilodrostat、P3で有効性確認

持続性または再発性クッシング病患者137例を対象に、11β-水酸化酵素阻害薬osilodrostatの有効性を第III相試験で検討（LINC 3試験）。24週まで全例にosilodrostatを投与し、12週以降に用量漸増なしで24週時の平均24時間尿中遊離コルチゾール（UFC）値が正常上限値（ULN）以下の患者をosilodrostat継続群とプラセボへの切り替え群に無作為に割り付けた（26週から8週間投与）。主要評価項目は、無作為化した被験者のうち34週時に完全寛解（平均24時間UFC値がULN以下）を維持していた被験者の割合とした。 その結果、34週時に完全奏効（平均24時間UFC値がULN以下）を維持していた患者の割合は、osilodrostat群の方がプラセボ群より高かった（86％ vs. 29％、オッズ比13.7、95％CI 3.7-53.4、P＜0.0001）。発現頻度の高い有害事象は悪心、頭痛、疲労、副腎機能不全だった。51％に副甲状腺機能低下症、42％に副腎ホルモン前駆体関連有害事象がで発生した。 ...