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ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症患児にエボロクマブが有効

2020年9月12日  New England Journal of Medicine

安定した脂質低下療法を実施しており、LDLコレステロール値130mg/dL(3.4mmol/L)以上およびトリグリセリド値400mg/dL(4.5mmol/L)以下の10-17歳のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症(FH)患児157例を対象に、エボロクマブの有効性および安全性を24週間の無作為化二重盲検プラセボ対照試験で検討した。 その結果、24週時のベースラインからのLDLコレステロール変化率(平均値)は、エボロクマブ群-44.5%、プラセボ群-6.2%で、その差は-38.3%ポイントだった(P<0.001)。LDLコレステロール変化量(絶対値)はエボロクマブ群-77.5mg/dL(−2.0mmol/L)、プラセボ群-9.0mg/dL(−0.2mmol/L)で、その差は−68.6mg/dL(−1.8 mmol/L)だった(P<0.001)。エボロクマブ群で脂質に関連した検査値がいずれも有意に改善した。有害事象発現率は両群で同等だった。 ...