吸入モルグラモスチムで自己免疫性肺胞蛋白症の肺ガス交換能改善

自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）患者138例を対象に、遺伝子組換え顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF）モルグラモスチムの効果を二重盲検プラセボ対照3群間比較試験で検討。被験者をモルグラモスチム（1日1回300μg吸入）持続投与群、同薬間欠投与（隔週）群、プラセボ投与群に無作為に割り付けた。24週間の治療期間の後、非盲検継続試験で追跡した。主要評価項目は、24週時の肺胞気動脈血酸素分圧較差（A-aDo2）の変化量とした。 その結果、主要評価項目は、モルグラモスチム継続群の方がプラセボ群よりも大きく改善した（－12.8mmHg vs. －6.6mmHg、推定治療差－6.2mmHg、最小二乗平均の比較でP＝0.03）。24週時のSt. George呼吸器質問票総スコアのベースラインからの変化量も同様だった（－12.4点vs. －5.1点、推定治療差－7.4点、最小二乗平均の比較でP＝0.01）。有害事象および重度有害事象が見られた患者の割合は3群間でほぼ同等だったが、胸痛発現率はモルグラモスチム持続投与群が高かった。 この記事に対する読者の皆さんからのコメントを募集していま...