重症血友病AへのBIVV001単回投与、P1/2の結果有望

治療歴のある重症血友病A男性患者16例を対象に、第VIII因子融合タンパク製剤BIVV001（rFVIIIFc-VWF-XTEN）の安全性および薬物動態を第I-IIa相非盲検試験で検討。患者は25IU/kgまたは65IU/kgの遺伝子組み換え第VIII因子製剤（rFVIII）単回投与を受け、休薬期間後にrFVIIIと同用量のBIVV001単回投与を受けた。 その結果、BIVV001投与後の28日間に第VIII因子インヒビターは検出されず、過敏症やアナフィラキシーイベントの報告もなかった。幾何平均半減期は、低用量群のBIVV001で37.6時間、rFVIIIで9.1時間、高用量群では42.5時間、13.2時間と、BIVV001で3-4倍長く、製剤曝露の曲線下面積は、低用量群で4470時間×IU/dL、638時間×IU/dL、高用量群で1万2800×IU/dL、1960時間×IU/dLと、BIVV001で6-7倍高かった。高用量BIVV001投与後4日間は平均第VIII因子活性度が正常範囲内（51％以上）となり、7日目では17％だった。 この記事に対する読者の皆さんからのコメントを募集し...