遺伝性血管性浮腫の発作抑制にberotralstatが有効

11カ国40施設で、C1インヒビター欠損症による遺伝性血管性浮腫（HAE）患者120例を対象に血漿カリクレイン阻害薬berotralstat（BCX7353）1日1回経口投与の有効性、安全性、忍容性を検討する第III相無作為化試験を実施（APeX-2試験）。主要評価項目は、24週間の治療期間中に治験責任医師が確認したHAE発作の発生率とした。 その結果、1カ月当たりのHAE発作率は、プラセボ群2.35件、berotralstat 110mg群1.65件（P＝0.024）、同150mg群1.31件（P＜0.001）だった。プラセボ群より発生頻度が高かったberotralstat群の有害事象は、腹痛、嘔吐、下痢、背部痛で、薬剤関連の重篤有害事象は報告されなかった。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではありません。詳しくは投稿フォームをご確認ください。） 記事へのコメント投稿はこちら ...