hATTRアミロイドーシス治療薬パチシラン、1年継続後も有効性維持

ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型（ATTR）アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者を対象に、パチシランの長期安全性と有効性を進行中の非盲検継続投与国際共同試験（OLE試験）で検討。親試験の第III相試験（APOLLO試験：パチシラン群137例、プラセボ群49例）または第II相試験（OLE試験：パチシラン群25例）を完了した患者211例にパチシランの最長5年間投与を予定しており、今回は12カ月時までの中間解析結果が報告された。 その結果、パチシラン継続投与により、補正神経障害スコア＋7（mNIS＋7）の親試験開始時からの改善が12カ月時も維持された（スコア平均変化量：APOLLO試験パチシラン群－4.0、95％CI －7.7-－0.3、OLE試験パチシラン群－4.7、－11.9-2.4）。APOLLO試験プラセボ群では、OLE試験登録後にmNIS＋7の改善が見られた（同－1.4、－6.2-3.5）。患者の97％に有害事象、39％に重篤有害事象が発現し、11％（23例）が死亡した。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投...