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鎌状赤血球症治療のHbF誘導にBCL11A遺伝子阻害が有望

2020年12月16日  ソース:NEJM  カテゴリ: 血液疾患その他

鎌状赤血球症患者6例を対象に、BCL11Aによる転写後遺伝子サイレンシングの胎児ヘモグロビン(HbF)誘導効果を単施設非盲検パイロット試験で検討。治療には、BCL11AmRNAを標的とする短ヘアピンR...

文献:Esrick EB, et al. Post-Transcriptional Genetic Silencing of BCL11A to Treat Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2020 Dec 5. [Online ahead of print]

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