TP53変異陽性のMDSとAMLにeprenetapopt併用が有効

TP53変異がある患者55例［骨髄異形成症候群（MDS）40例、急性骨髄性白血病（AML）11例、MDSとAMLの重複4例］を対象に、TP53変異細胞で野生型p53の機能を回復させる新規小分子薬eprenetapopt（APR-246）とアザシチジン併用療法の有効性と安全性を第Ib/II相試験で検討した。 その結果、全体では総奏効率71％、完全寛解率44％、MDS例では73％に治療効果が確認され、完全寛解率50％、細胞遺伝学的奏効率58％、AML例では全奏効率64％、完全寛解率36％だった。全生存期間中央値は10.8カ月で、ランドマーク解析では、奏効例は非奏効例に比べて、全生存期間中央値が有意に改善していた（14.6 vs. 7.5カ月、P＝0.0005）。有害事象は、アザシチジンまたはeprenetapopt単剤療法で報告されているものと同等だった。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではあ...