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1型QT延長症候群に初の遺伝子治療が有望

2021年2月28日  ソース:専門誌ピックアップ  カテゴリ: 循環器疾患その他

KCNQ1遺伝子のshRNAと、shRNA標的部位をサイレント多様体に置き換えたshRNA免疫(shIMM)KCNQ1cDNAの2つから構成されるKCNQ1遺伝子抑制-置換療法(KCNQ1-SupRe...

文献:Dotzler SM, et al. Suppression-Replacement KCNQ1 Gene Therapy for Type 1 Long QT Syndrome. Circulation. 2021 Jan 28. Online ahead of print.

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