嚢胞性線維症のtezacaftor/ivacaftor、安全性と有効性確認

Phe508del CFTR（嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子）変異のホモ接合体またはヘテロ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、CFTR調節薬tezacaftor/ivacaftor合剤の長期的な安全性、忍容性、有効性を96週間非盲検延長試験で検討［661-110（EXTEND）試験］。親試験6件のいずれかを完了した1044例を登録し、治験薬を1回以上投与した1042例を安全性解析対象集団とした。 その結果、995例（95％）に試験治療下で発現した有害事象（TEAE）が認められ、投与中止に至るTEAEが22例（2％）、重篤なTEAEが351例（34％）に発生した。親試験のtezacaftor/ivacaftor群で認められた肺機能と栄養パラメータの改善および肺増悪の減少は96週間の延長試験でも概ね維持された。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではありません。詳しくは投稿フ...