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嚢胞性線維症のtezacaftor/ivacaftor、安全性と有効性確認

2021年3月1日  ソース:専門誌ピックアップ  カテゴリ: 呼吸器疾患投薬に関わる問題その他

Phe508delCFTR(嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子)変異のホモ接合体またはヘテロ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、CFTR調節薬tezacaftor/ivacaftor...

文献:Flume PA, et al. Long-term safety and efficacy of tezacaftor-ivacaftor in individuals with cystic fibrosis aged 12 years or older who are homozygous or heterozygous for Phe508del CFTR (EXTEND): an open-label extension study. Lancet Respir Med. 2021 Feb 10. Online ahead of print.

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