嚢胞性線維症のtezacaftor/ivacaftor、安全性と有効性確認
Phe508del CFTR(嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子)変異のホモ接合体またはヘテロ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、CFTR調節薬tezacaftor/ivacaftor合剤の長期的な安全性、忍容性、有効性を96週間非盲検延長試験で検討[661-110(EXTEND)試験]。親試験6件のいずれかを完了した1044例を登録し、治験薬を1回以上投与した1042例を安全性解析対象集団とした。 その結果、995例(95%)に試験治療下で発現した有害事象(TEAE)が認められ、投与中止に至るTEAEが22例(2%)、重篤なTEAEが351例(34%)に発生した。親試験のtezacaftor/ivacaftor群で認められた肺機能と栄養パラメータの改善および肺増悪の減少は96週間の延長試験でも概ね維持された。 この記事への読者の皆様(医師)からのコメントを募集しています。(こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではありません。詳しくは投稿フ...
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