発作性夜間ヘモグロビン尿症にペグセタコプランが有効

エクリズマブ治療でヘモグロビン（Hb）値が10.5g/dLを超えない発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）成人患者を対象に、補体C3阻害薬ペグセタコプランの有効性と安全性を第III相非盲検対照試験でエクリズマブと比較。被験者全例にペグセタコプランとエクリズマブを4週間投与後、ペグセタコプラン単独皮下投与群（41例）とエクリズマブ静脈内投与群（39例）に割り付けた。 その結果、ペグセタコプランは、主要評価項目に規定した16週時までのHb値の平均変化量がエクリズマブより良好で、調整後の（最小二乗）平均差は3.84g/dL（P＜0.001）だった。ペグセタコプラン群の35例（85％）とエクリズマブ群の6例（15％）で輸血が不要となった。網状赤血球数の変化ではペグセタコプランのエクリズマブに対する非劣性が示されたが、乳酸デヒドロゲナーゼ値の変化では非劣性は示されなかった。ペグセタコプラン群では、慢性疾患患者の疲労評価（FACIT-Fatigue）スコアが改善した。治療中によく見られた有害事象は、注射部位反応（ペグセタコプラン群37％ vs. エクリズマブ群3％）、下痢（22％ vs. 3％）、...