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原発性高シュウ酸尿症1型にRNAi治療薬lumasiranが有効

2021年4月8日  ソース:NEJM  カテゴリ: 小児科疾患腎・泌尿器疾患投薬に関わる問題

6歳以上の原発性高シュウ酸尿症1型(PH1)患者39例を対象に、開発中のRNA干渉(RNAi)治療薬lumasiranの効果を二重盲検第III相試験で検討。患者をlumasiran群(26例)とプラセ...

文献:Garrelfs SF, et al. Lumasiran, an RNAi Therapeutic for Primary Hyperoxaluria Type 1. N Engl J Med. 2021; 384: 1216-1226.

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