原発性高シュウ酸尿症1型にRNAi治療薬lumasiranが有効

6歳以上の原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）患者39例を対象に、開発中のRNA干渉（RNAi）治療薬lumasiranの効果を二重盲検第III相試験で検討。患者をlumasiran群（26例）とプラセボ群（13例）に無作為に割り付け、試験開始時と1、2、3、6カ月時に治験薬を皮下投与した。主要評価項目は、試験開始時から6カ月時までの24時間尿中シュウ酸排泄量の変化率（3カ月時から6カ月時までの平均変化率）とした。 その結果、24時間尿中シュウ酸排泄量の変化率の最小二乗平均差（lumasiran−プラセボ）は−53.5ポイントで（P＜0.001）、lumasiran群で65.4％の減少が認められ、1カ月後に効果が認められた。階層的に検定した全副次評価項目で有意差が認められた。lumasiran群の38％に軽度かつ一過性の注射部位反応が報告された。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではありません...