再発・難治性有毛細胞白血病、ベムラフェニブ＋リツキシマブが有効

再発または難治性有毛細胞白血病（HCL）患者30例を対象に、リツキシマブ（体表面積1m2当たり375mg、18週間で8回投与）の同時および逐次投与と併用する経口BRAF阻害薬ベムラフェニブ（1日2回960mg、8週間投与）の安全性と有効性を単施設学術第II相試験で評価。主要評価項目は、計画した治療終了時点の完全寛解とした。患者の前治療数中央値は3だった。 その結果、intention-to-treat（ITT）解析集団で26例（87％）が完全寛解を得た。化学療法（10例）またはリツキシマブ（5例）に抵抗性を示した全例およびBRAF阻害薬による治療歴があった患者（7例）全例が完全寛解を得た。血小板減少は中央値2週間後、好中球減少は中央値4週間後に回復した。完全奏効を得た26例中17例（65％）からは微小残存病変（MRD）が検出されなかった。全30例の無増悪生存率は、追跡調査期間中央値37カ月で78％、寛解を得た26例の無再発生存率は追跡調査期間中央値34カ月で85％だった。事後解析では、MRD陰性でBRAF阻害薬投与歴がないと、無再発生存期間が延長していた。毒性は主にグレード1または2...