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1型脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療、5年後の安全性を確認

2021年6月11日  ソース:JAMA Neurol  カテゴリ: 小児科疾患神経内科疾患その他

進行中のOnasemnogeneabeparvovec遺伝子補充療法に関する第I相試験(START試験)の安全性を検討。低用量または治療用量の投与を受けた症候性1型脊髄性筋萎縮症(SMA)乳幼児13例...

文献:Mendell JR, et al. Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy. JAMA Neurol. 2021 May 17. Online ahead of print.

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