ATTRアミロイドーシスの新規治療薬、P1の結果良好

ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス患者を対象に、NTLA-2001単回漸増投与の安全性と薬力学的作用を第I相臨床試験で評価。6例の患者を初回用量の0.1mg/kg群と0.3mg/kg群に3例ずつ割り付けた。NTLA-2001は、CRISPR-Cas9システムを用いたin vivo遺伝子編集治療薬で、血清トランスサイレチン（TTR）タンパク質濃度の低下を目的としている。 投与後28日間経時的に評価したところ、有害事象の発現はほとんどなく発現した場合も軽度だった。このほか、用量依存的な薬力学的作用が認められた。28日目の血清TTRタンパク質濃度の平均減少率は、0.1mg/kg群52％（範囲47-56）、0.3mg/kg群87％（範囲80-96）だった。 この記事への読者の皆様（医師）からのコメントを募集しています。（こちらから投稿していただくコメントは実名での投稿になり、匿名で投稿できるDoctors Community・カンファレンスとは異なります。また、全てが採用されるものではありません。詳しくは投稿フォームをご確認ください。） 記事へのコメ...