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ATTRアミロイドーシスの新規治療薬、P1の結果良好

2021年7月14日  ソース:NEJM  カテゴリ: 一般内科疾患循環器疾患投薬に関わる問題その他

ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン(ATTR)アミロイドーシス患者を対象に、NTLA-2001単回漸増投与の安全性と薬力学的作用を第I相臨床試験で評価。6例の患者を初回用量の0.1mg/...

文献:Gillmore JD, et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2021 Jun 26. Online ahead of print.

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