一部の嚢胞性線維症にCFTR調節薬3剤併用が有効

Phe508delのゲーティング変異または機能残存変異がある12歳以上の嚢胞性線維症患者を対象に、嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）調節薬3剤併用療法（elexacaftor＋tezacaftor＋ivacaftor）の有効性を第III相二重盲検無作為化試験で検討（VX18-445-104試験）。4週間の導入期間にivacaftorまたはtezacaftor＋ivacaftorを投与した後、132例を3剤併用療法群、126例を対照実薬群（ivacaftorまたはtezacaftor＋ivacaftor）に割り付け、8週間治療した。主要評価項目は、予測1秒量に対する比率（％FEV1）のベースラインから8週目までの絶対変化量とした。 その結果、3剤併用療法群は、％FEV1がベースラインから3.7％ポイント上昇し、対照実薬群よりも3.5％ポイント高かった（P＜0.001）。有害事象の発生率は両群同程度だった。...