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免疫性血小板減少症にミコフェノール酸モフェチル併用が有効

2021年9月7日  New England Journal of Medicine

免疫性血小板減少症の成人患者120例(男性52.4%、平均年齢54歳、平均血小板数7×109/L)を対象に、1次治療に用いるグルココルチコイドとミコフェノール酸モフェチル併用の効果を多施設共同非盲検無作為化対照試験で検討。主要有効性評価項目は治療失敗(血小板数30×109/L未満および2次治療開始と定義)とし、生存時間解析で評価した。 その結果、最長追跡期間2年間で、併用群の治療失敗率は単独群よりも低く(22% vs. 44%、ハザード比0.41、P=0.008)、奏効率が高かった(血小板数が100×109/Lを超えた患者の割合91.5% vs. 63.9%、P<0.001)。出血、レスキュー治療、治療の副作用(感染など)の発生に群間差は認められなかった。併用群では、単独群よりも患者報告による身体機能と疲労感に関するQOLが低かった。...