NEJMの血液疾患に関する最新アップデート【日本語要約】

低リスクMDS、luspaterceptで貧血重症度改善2020/1/25

環状鉄芽球を伴う比較的低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）で定期的に赤血球輸血を受けている患者229...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌・投薬に関わる問題

TKI不応/不耐CMLでasciminibの活性確認2020/1/21

2種類以上のATP競合型チロシンキナーゼ阻害薬（TKI）に抵抗性または許容できない副作用のあった慢性...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患・癌

血友病AのAAV遺伝子治療、有効性持続を確認2020/1/18

重症血友病A成人患者15例を対象に、アデノ随伴ウイルスベクターAAV5-hFVIII-SQ単回投与に...

ソース：NEJM カテゴリ：その他・血液疾患・投薬に関わる問題

移植後CMV再活性化に対するmaribavirの有効性確認2019/10/22

サイトメガロウイルス（CMV）再活性化を認めた造血細胞または固形臓器移植レシピエント159例を対象に...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・感染症・投薬に関わる問題

HIV感染の白血病でCRISPR編集幹細胞移植に成功2019/10/14

ヒト免疫不全ウイルス1型（HIV-1）に感染している急性リンパ芽球性白血病患者1例を対象に、CRIS...

ソース：NEJM カテゴリ：感染症・血液疾患

難治性多発性骨髄腫のselinexor＋デキサメタゾン、奏効率26％2019/9/23

プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬およびダラツムマブに不応の難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対する選択...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・投薬に関わる問題・血液疾患

未治療CLL、イブルチニブ＋リツキシマブで生存改善2019/9/2

70歳以下の未治療慢性リンパ性白血病（CLL）患者529例を対象に、イブルチニブ＋リツキシマブ併用と...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患・癌

長期透析患者の貧血へのroxadustat、エポエチンアルファに非劣性2019/8/23

透析患者の貧血治療に用いる低酸素誘導因子プロリン水酸化酵素阻害剤roxadustatの効果および安全...

ソース：NEJM カテゴリ：腎・泌尿器疾患・一般内科疾患・血液疾患

鎌状赤血球症のHbS重合抑制薬、ヘモグロビン値を増加2019/7/16

鎌状赤血球症患者274例を対象に、ヘモグロビンS（HbS）重合抑制薬voxelotorの治療効果を第...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・一般内科疾患・血液疾患

併存疾患ありCLLへのvenetoclax併用でPFS改善2019/7/1

併存疾患を伴う未治療慢性リンパ性白血病（CLL）患者432例を対象に、オビヌツズマブ＋BCL2阻害薬...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患・投薬に関わる問題

再発/難治性多発性骨髄腫へのCAR-T療法、P1結果良好2019/5/24

再発または難治性の多発性骨髄腫（MM）患者33例を対象に、B細胞成熟抗原（BMCA）を標的とするキメ...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患

後天性TTPへのcaplacizumab、血小板数を早期に正常化2019/2/6

後天性血栓性血小板減少性紫斑病（aTTP）患者145例を対象に、caplacizumabの有効性を二...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患

高齢の未治療CLL、イブルチニブでPFS改善2019/1/17

高齢の未治療慢性リンパ性白血病（CLL）患者547例を対象に、イブルチニブと化学免疫療法の効果を第I...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・癌・血液疾患

高齢の未治療CLL、イブルチニブでPFS改善2019/1/16

高齢の未治療慢性リンパ性白血病（CLL）患者547例を対象に、イブルチニブと化学免疫療法の効果を第I...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・癌・血液疾患

成人DLBCLへのtisagenlecleucel、高い奏効持続率2019/1/10

再発または難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の成人患者93例を対象に、tisage...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・投薬に関わる問題・癌

再発性・難治多発性骨髄腫へのエロツズマブ併用で死亡リスク減2018/12/25

レナリドミドおよびプロテアソーム阻害薬が奏効しない難治性または再発性多発性骨髄腫（MM）患者117例...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患・投薬に関わる問題

骨髄異形成症候群、移植後変異残存で疾患進行リスク増2018/10/25

骨髄破壊的または減量強度前処置後に同種造血幹細胞移植を施行した骨髄異形成症候群（MDS）患者86例の...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌

心アミロイドーシスへのタファミジス、死亡率低下と関連2018/10/22

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（TTR-CM）患者441例を対象に、タファミジスの効果を第I...

ソース：NEJM カテゴリ：循環器疾患・投薬に関わる問題・血液疾患

コペプチン値による尿崩症診断、水制限試験よりも高精度2018/9/11

高張食塩水負荷試験で測定した血漿コペプチン値に基づく尿崩症診断の精度を従来の水制限試験と比較すべく、...

ソース：NEJM カテゴリ：内分泌・代謝疾患・血液疾患・検査に関わる問題・腎・泌尿器疾患

遺伝性血管性浮腫の発作抑制に血漿カリクレイン阻害薬が有望2018/9/5

1カ月に2回以上の発作歴があるI型またはII型の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者72例を対象に、血漿カ...

ソース：NEJM カテゴリ：一般内科疾患・投薬に関わる問題・救急・血液疾患

L-グルタミンが鎌状赤血球症の疼痛抑制2018/8/29

過去1年間に2回以上の疼痛発作歴がある鎌状赤血球貧血またはβ0-サラセミア患者230例（年齢5-58...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・投薬に関わる問題・小児科疾患

IDH1変異AMLでivosidenibの有用性確認2018/7/20

IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）に対する単剤療法としての経口変異型IDH1阻害薬i...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・投薬に関わる問題・血液疾患

WMへのリツキシマブ＋イブルチニブでPFS改善2018/7/18

未治療または再発ワルデンストレームマクログロブリン血症（WM）患者150例を対象に、リツキシマブ＋イ...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患

びまん性大細胞型B細胞リンパ腫の遺伝子サブタイプを同定2018/5/24

びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）生検検体574個の遺伝子解析を実施した。その結果、共通す...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌

AML再発予測に微小残像病変が有用か2018/5/21

急性骨髄性白血病（AML）の新規診断患者482例を対象に、診断時および完全寛解中の導入療法後に標的次...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌

MCLへのイブルチニブ＋venetoclax、完全奏効率42％2018/5/15

マントル細胞リンパ腫（MCL）患者24例を対象に、イブルチニブ（BTK阻害薬）とvenetoclax...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌

再発・難治性CLLにvenetoclax＋リツキシマブが有効2018/5/8

再発性または難治性の慢性リンパ性白血病（CLL）患者389例を対象に、venetoclax＋リツキシ...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患・投薬に関わる問題

移植非適応多発性骨髄腫にダラツムマブが有効2018/3/13

未治療で自家幹細胞移植非適応の多発性骨髄腫患者706例を対象にした第III相試験で、標準治療（ボルテ...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患・癌

tisagenlecleucelがALLに高い寛解率2018/3/8

再発または難治性CD19陽性B細胞性急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年成人患者75例を対象...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患・小児科疾患

CD19 CAR療法、急性リンパ性白血病患者の長期転帰を改善2018/3/6

再発性B細胞性急性リンパ性白血病の成人患者53例を対象に、CD19特異的キメラ抗原受容体発現T細胞療...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・癌

ホジキンリンパ腫、アドセトリス使用でPFS改善2018/2/26

未治療でステージIIIまたはIVの古典的ホジキンリンパ腫1334例を対象に、ブレンツキシマブ・ベドチ...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患

MGUS、IgM型で高い進行リスク2018/2/20

米国で、意義不明の単クローン性ガンマグロブリン血症（MGUS）患者1384例の長期追跡調査を実施した...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患

複合的HIV予防戦略で感染率42％減2018/1/5

抗レトロウイルス＋陰茎包皮切除術の複合的予防戦略によって、HIV感染率が42％減少することが、東アフ...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・感染症

血友病Bの凝固活性をAAVベクターが維持2018/1/4

血友病B患者10例を対象に、生物工学によって作製されたキャプシド、肝臓特異的プロモーター、第IX因子...

ソース：NEJM カテゴリ：小児科疾患・血液疾患

CALDの遺伝子治療、安全性と有効性を報告2017/10/26

早期大脳型副腎白質ジストロフィー（CALD）の男児17例を対象に、自家CD34+細胞にレンチウイルス...

ソース：NEJM カテゴリ：神経内科疾患・脳神経外科疾患・血液疾患・小児科疾患

輸血用赤血球、長期保管血でも死亡率に影響なし2017/10/18

5カ国59施設で赤血球輸血を受けた重症成人患者4919例を対象に、血液保管期間による輸血後死亡率への...

ソース：NEJM カテゴリ：救急・血液疾患・一般内科疾患・その他

血友病へのfitusiran、P1でトロンビン増加示す2017/8/24

健康なボランティア4例とインヒビターを持たない中等度-重度血友病AまたはB患者25例を対象に、アンチ...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患

血友病Aのemicizumab、出血予防効果確認2017/8/22

第VIII因子に対するインヒビターを保有する12歳以上の血友病A患者109例を対象に、第VIII因子...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患

クローン性造血のCHIP、冠リスク高い2017/7/25

冠動脈疾患患者4726例と対照3529例を対象にした症例対照研究4件のデータを基に、体細胞変異を伴う...

ソース：NEJM カテゴリ：循環器疾患・血液疾患

一部AMLのOSがmidostaurin併用で延長2017/7/14

FLT3変異を伴う初発・急性骨髄性白血病（AML）患者717例を対象に、標準化学療法（ダウノルビシン...

ソース：NEJM カテゴリ：一般内科疾患・血液疾患・癌・投薬に関わる問題

MMに3剤療法＋幹細胞移植でPFS延長2017/5/8

多発性骨髄腫（MM）患者700例を対象に、レナリドミド＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾンの3剤併用療法（...

ソース：NEJM カテゴリ：癌・血液疾患

バベシア後溶血貧血、無脾症でリスク増？2017/4/13

2009-16年にバベシア症で治療を受けた86例を対象に、温式自己免疫性溶血性貧血（WAHA）の発症...

ソース：NEJM カテゴリ：感染症・血液疾患・消化器疾患

CMLへのイマチニブ、長期有益性確認2017/4/13

慢性骨髄性白血病（CML）に対するイマチニブの長期的効果を、インターフェロンα＋シタラビン治療との非...

ソース：NEJM カテゴリ：一般内科疾患・血液疾患・癌

Blinatumomabで B前駆細胞ALLのOS長2017/3/31

再発または難治性のB前駆細胞性急性リンパ性白血病（ALL）患者376例を対象に、二重特異性モノクロー...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・小児科疾患・癌・投薬に関わる問題

鎌状赤血球症の新薬が疼痛発作を抑制2016/12/22

鎌状赤血球症患者198例を対象に、抗P-セレクチン抗体crizanlizumabの有効性と安全性を第...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・投薬に関わる問題

TP53変異AMLにdecitabineが効果、MDSにも2016/12/15

急性骨髄性白血病（AML）または骨髄異形成症候群（MDS）患者116例を対象に、体細胞変異とDNAメ...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・投薬に関わる問題・癌

VRC01、リバウンド抑止しきれず2016/12/6

抗ウイルス療法中断中のHIV感染患者24例を対象に、中和抗体VRC01のウイルスリバウンド抑止効果を...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・感染症

HIV妊婦のART、感染減も有害リスク増2016/11/24

HIVに感染した妊娠女性3490例を対象に、HIV母子感染予防における抗レトロウイルス療法（ART）...

ソース：NEJM カテゴリ：血液疾患・感染症・産婦人科疾患

長期保存血でも死亡率に影響せず2016/11/16

血液型がA型またはO型の赤血球輸血が必要な一般入院患者2万858例を対象に、血液保管期間による輸血後...

ソース：NEJM カテゴリ：一般外科疾患・血液疾患・一般内科疾患

MMへのdaratumumab上乗せでPFS延長2016/10/26

再発性および難治性の多発性骨髄腫（MM）患者569例を対象に、レナリドミド＋デキサメタゾンへのモノク...

ソース：NEJM カテゴリ：投薬に関わる問題・血液疾患・癌

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