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NEJMの血液疾患の 海外ジャーナル

重症血友病AへのBIVV001単回投与、P1/2の結果有望2020/9/22

治療歴のある重症血友病A男性患者16例を対象に、第VIII因子融合タンパク製剤BIVV001(rFV...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題その他血液疾患

未治療AMLにアザシチジン+ベネトクラクスでOS改善2020/8/27

標準的な寛解導入療法に不適応の未治療急性骨髄性白血病(AML)高齢患者431例(年齢中央値76歳)を...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

鎌状赤血球症のヒドロキシ尿素、用量漸増で転帰良好2020/7/10

サハラ以南のアフリカで、鎌状赤血球症小児患者187例を対象に、ヒドロキシ尿素の固定用量投与と最大耐用...

ソース:NEJM  カテゴリ:小児科疾患血液疾患投薬に関わる問題

小児の成熟B細胞リンパ腫、リツキシマブ追加で生存率改善2020/6/17

高悪性度の成熟B細胞非ホジキンリンパ腫または急性白血病の18歳未満の患者328例を対象に、標準的なl...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題小児科疾患

小児血球貪食性リンパ組織球症にemapalumabが有効2020/5/21

18歳以下の原発性血球貪食性リンパ組織球症(HLH)患者34例(治療歴問わず)を対象に、デキサメタゾ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患小児科疾患投薬に関わる問題

急性GVHDのルキソリチニブ2020/5/3

ステロイド抵抗性の急性移植片対宿主病(GVHD)患者309例を対象に、経口ルキソリチニブの有効性およ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

マントル細胞リンパ腫のCAR-T療法、半数超で寛解維持2020/4/18

再発または難治性マントル細胞リンパ腫患者74例を対象に、KTE-X19[抗CD19キメラ抗原受容体(...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

輸血依存性βサラセミア、luspatercept併用で輸血負担減2020/4/10

支持療法実施中の輸血依存性βサラセミア成人患者336例を対象に、トランスフォーミング増殖因子βスーパ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

同種造血細胞移植の死亡率に腸内細菌叢が影響か2020/3/11

4施設の同種造血細胞移植中の患者計1362例を対象に、便中細菌叢組成と死亡の関連を観察研究で検討した...

ソース:NEJM  カテゴリ:消化器疾患血液疾患

ANCA関連血管炎の血漿交換、転帰改善せず2020/3/1

重度の好中球細胞質抗体(ANCA)関連血管炎患者504例を対象に、血漿交換の効果と糖質コルチコイド減...

ソース:NEJM  カテゴリ:内分泌・代謝疾患血液疾患リウマチ

CD19陽性リンパ腫瘍のCAR-NK細胞治療、奏効率73%2020/2/21

再発性または難治性CD19陽性リンパ系腫瘍(非ホジキンリンパ腫または慢性リンパ性白血病)患者11例を...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

低リスクMDS、luspaterceptで貧血重症度改善2020/1/25

環状鉄芽球を伴う比較的低リスクの骨髄異形成症候群(MDS)で定期的に赤血球輸血を受けている患者229...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

TKI不応/不耐CMLでasciminibの活性確認2020/1/21

2種類以上のATP競合型チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)に抵抗性または許容できない副作用のあった慢性...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

血友病AのAAV遺伝子治療、有効性持続を確認2020/1/18

重症血友病A成人患者15例を対象に、アデノ随伴ウイルスベクターAAV5-hFVIII-SQ単回投与に...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題その他

移植後CMV再活性化に対するmaribavirの有効性確認2019/10/22

サイトメガロウイルス(CMV)再活性化を認めた造血細胞または固形臓器移植レシピエント159例を対象に...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患感染症

HIV感染の白血病でCRISPR編集幹細胞移植に成功2019/10/14

ヒト免疫不全ウイルス1型(HIV-1)に感染している急性リンパ芽球性白血病患者1例を対象に、CRIS...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患感染症

難治性多発性骨髄腫のselinexor+デキサメタゾン、奏効率26%2019/9/23

プロテアソーム阻害薬、免疫調節薬およびダラツムマブに不応の難治性多発性骨髄腫(RRMM)に対する選択...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

未治療CLL、イブルチニブ+リツキシマブで生存改善2019/9/2

70歳以下の未治療慢性リンパ性白血病(CLL)患者529例を対象に、イブルチニブ+リツキシマブ併用と...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

長期透析患者の貧血へのroxadustat、エポエチンアルファに非劣性2019/8/23

透析患者の貧血治療に用いる低酸素誘導因子プロリン水酸化酵素阻害剤roxadustatの効果および安全...

ソース:NEJM  カテゴリ:一般内科疾患腎・泌尿器疾患血液疾患

鎌状赤血球症のHbS重合抑制薬、ヘモグロビン値を増加2019/7/16

鎌状赤血球症患者274例を対象に、ヘモグロビンS(HbS)重合抑制薬voxelotorの治療効果を第...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題一般内科疾患血液疾患

併存疾患ありCLLへのvenetoclax併用でPFS改善2019/7/1

併存疾患を伴う未治療慢性リンパ性白血病(CLL)患者432例を対象に、オビヌツズマブ+BCL2阻害薬...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

再発/難治性多発性骨髄腫へのCAR-T療法、P1結果良好2019/5/24

再発または難治性の多発性骨髄腫(MM)患者33例を対象に、B細胞成熟抗原(BMCA)を標的とするキメ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

後天性TTPへのcaplacizumab、血小板数を早期に正常化2019/2/6

後天性血栓性血小板減少性紫斑病(aTTP)患者145例を対象に、caplacizumabの有効性を二...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

高齢の未治療CLL、イブルチニブでPFS改善2019/1/17

高齢の未治療慢性リンパ性白血病(CLL)患者547例を対象に、イブルチニブと化学免疫療法の効果を第I...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

高齢の未治療CLL、イブルチニブでPFS改善2019/1/16

高齢の未治療慢性リンパ性白血病(CLL)患者547例を対象に、イブルチニブと化学免疫療法の効果を第I...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

成人DLBCLへのtisagenlecleucel、高い奏効持続率2019/1/10

再発または難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)の成人患者93例を対象に、tisage...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

再発性・難治多発性骨髄腫へのエロツズマブ併用で死亡リスク減2018/12/25

レナリドミドおよびプロテアソーム阻害薬が奏効しない難治性または再発性多発性骨髄腫(MM)患者117例...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

骨髄異形成症候群、移植後変異残存で疾患進行リスク増2018/10/25

骨髄破壊的または減量強度前処置後に同種造血幹細胞移植を施行した骨髄異形成症候群(MDS)患者86例の...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

心アミロイドーシスへのタファミジス、死亡率低下と関連2018/10/22

トランスサイレチン型心アミロイドーシス(TTR-CM)患者441例を対象に、タファミジスの効果を第I...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患循環器疾患

コペプチン値による尿崩症診断、水制限試験よりも高精度2018/9/11

高張食塩水負荷試験で測定した血漿コペプチン値に基づく尿崩症診断の精度を従来の水制限試験と比較すべく、...

ソース:NEJM  カテゴリ:内分泌・代謝疾患血液疾患検査に関わる問題腎・泌尿器疾患

遺伝性血管性浮腫の発作抑制に血漿カリクレイン阻害薬が有望2018/9/5

1カ月に2回以上の発作歴があるI型またはII型の遺伝性血管性浮腫(HAE)患者72例を対象に、血漿カ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患救急投薬に関わる問題一般内科疾患

L-グルタミンが鎌状赤血球症の疼痛抑制2018/8/29

過去1年間に2回以上の疼痛発作歴がある鎌状赤血球貧血またはβ0-サラセミア患者230例(年齢5-58...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題小児科疾患

IDH1変異AMLでivosidenibの有用性確認2018/7/20

IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病(AML)に対する単剤療法としての経口変異型IDH1阻害薬i...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

WMへのリツキシマブ+イブルチニブでPFS改善2018/7/18

未治療または再発ワルデンストレームマクログロブリン血症(WM)患者150例を対象に、リツキシマブ+イ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患投薬に関わる問題

びまん性大細胞型B細胞リンパ腫の遺伝子サブタイプを同定2018/5/24

びまん性大細胞型B細胞リンパ腫(DLBCL)生検検体574個の遺伝子解析を実施した。その結果、共通す...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

AML再発予測に微小残像病変が有用か2018/5/21

急性骨髄性白血病(AML)の新規診断患者482例を対象に、診断時および完全寛解中の導入療法後に標的次...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

MCLへのイブルチニブ+venetoclax、完全奏効率42%2018/5/15

マントル細胞リンパ腫(MCL)患者24例を対象に、イブルチニブ(BTK阻害薬)とvenetoclax...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

再発・難治性CLLにvenetoclax+リツキシマブが有効2018/5/8

再発性または難治性の慢性リンパ性白血病(CLL)患者389例を対象に、venetoclax+リツキシ...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

移植非適応多発性骨髄腫にダラツムマブが有効2018/3/13

未治療で自家幹細胞移植非適応の多発性骨髄腫患者706例を対象にした第III相試験で、標準治療(ボルテ...

ソース:NEJM  カテゴリ:投薬に関わる問題血液疾患

tisagenlecleucelがALLに高い寛解率2018/3/8

再発または難治性CD19陽性B細胞性急性リンパ性白血病(ALL)の小児および若年成人患者75例を対象...

ソース:NEJM  カテゴリ:小児科疾患血液疾患

CD19 CAR療法、急性リンパ性白血病患者の長期転帰を改善2018/3/6

再発性B細胞性急性リンパ性白血病の成人患者53例を対象に、CD19特異的キメラ抗原受容体発現T細胞療...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

ホジキンリンパ腫、アドセトリス使用でPFS改善2018/2/26

未治療でステージIIIまたはIVの古典的ホジキンリンパ腫1334例を対象に、ブレンツキシマブ・ベドチ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

MGUS、IgM型で高い進行リスク2018/2/20

米国で、意義不明の単クローン性ガンマグロブリン血症(MGUS)患者1384例の長期追跡調査を実施した...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

複合的HIV予防戦略で感染率42%減2018/1/5

抗レトロウイルス+陰茎包皮切除術の複合的予防戦略によって、HIV感染率が42%減少することが、東アフ...

ソース:NEJM  カテゴリ:感染症血液疾患

血友病Bの凝固活性をAAVベクターが維持2018/1/4

血友病B患者10例を対象に、生物工学によって作製されたキャプシド、肝臓特異的プロモーター、第IX因子...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患小児科疾患

CALDの遺伝子治療、安全性と有効性を報告2017/10/26

早期大脳型副腎白質ジストロフィー(CALD)の男児17例を対象に、自家CD34+細胞にレンチウイルス...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患脳神経外科疾患神経内科疾患小児科疾患

輸血用赤血球、長期保管血でも死亡率に影響なし2017/10/18

5カ国59施設で赤血球輸血を受けた重症成人患者4919例を対象に、血液保管期間による輸血後死亡率への...

ソース:NEJM  カテゴリ:その他救急一般内科疾患血液疾患

血友病へのfitusiran、P1でトロンビン増加示す2017/8/24

健康なボランティア4例とインヒビターを持たない中等度-重度血友病AまたはB患者25例を対象に、アンチ...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

血友病Aのemicizumab、出血予防効果確認2017/8/22

第VIII因子に対するインヒビターを保有する12歳以上の血友病A患者109例を対象に、第VIII因子...

ソース:NEJM  カテゴリ:血液疾患

クローン性造血のCHIP、冠リスク高い2017/7/25

冠動脈疾患患者4726例と対照3529例を対象にした症例対照研究4件のデータを基に、体細胞変異を伴う...

ソース:NEJM  カテゴリ:循環器疾患血液疾患